依据ICER的评估结果,目前评估DMD治疗药物成本效果的证据仍然很少。从患者治疗费用和健康状况来看,和现有疗法泼尼松相比,地夫可特(EMFLAZA)的生命年(LYs)和质量调整生命年(QALYs)更高,具备一定的成本效果优势。
但是地夫可特的增量成本效果远超于15万美元每QALY(ICER评估将15万美元每QALY定为最大支付意愿上限)。有地夫可特和泼尼松的成本-效果评估结果作为基础,ICER继续计算地夫可特潜在的预算影响。
基于地夫可特的市场价(90700美元/年)、净价(62900美元/年),以及地夫可特与泼尼松相比价格分别达到150,000、100,000和50,000美元每QALY的阈值(分别是10,700美元/年、6,700美元/年、2,600美元/年),计算未来五年的潜在费用的影响……
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