杜氏肌营养不良（DMD）药物的开发如火如荼地进行，小编对DMD新药的关注也一如既往，这里我们一起盘点那些值得关注的DMD药物研发进展。1）外显子51跳跃eteplirsen。第一个获得批准的DMD药物，针对51号外显子跳跃。
在部分患者的骨骼肌中，该药物能够提高dystrophin蛋白的含量。这也是eteplirsen得以批准的一大原因。但是，eteplirsen的临床试验样本量有限，因此，Sarepta在其官网坦言，该药物的临床益处还没有被完全证明，需要进一步的临床试验数据验证。
2）Emflaza（地夫可特）。2017年2月获得FDA批准，成为第二个获批的DMD新药。地夫可特是一种抗炎的糖皮质激素药物。虽然其他国家上市已久，但是没有被批准治疗DMD。由Marathon公司获得批准，随后，马拉松以1.4亿美元将Emflaza卖给了PTC制药公司。
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