复发/难治性AML(R/R AML)患者总体预后不佳，长期存活率低于25%。此前，RELAX试验的I期结果证明了维奈托克(Venetoclax)与高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌(HAM)联合治疗复发AML患者，完全缓解(CR)或临床缓解(CRi)率可达92%。因此，SAL RELAX试验进一步探索了在成年R/R AML患者中使用维奈托克+高剂量阿糖胞苷+米托蒽醌(HAM)的临床获益。
研究在2020年4月-2023年8月期间纳入了65名年龄在18至75岁之间、适合进行强化挽救治疗的R/R AML患者。在I期剂量递增阶段，患者被分为三组分别接受不同阿糖胞苷剂量治疗(200mg/m2阿糖胞苷每天1次，连续7天、500mg/m2每天2次，连续3天、1000mg/m2每天2次，连续3天)，三组患者均联合使用相同剂量的维奈托克(400mg口服，每天1次，第1-14天)和米托蒽醌(10mg/m2静脉注射，每天1次，第5-7天)。
在随后的II期剂量扩展队列中，患者接受推荐的剂量，包括400mg维奈托克(Venetoclax)每天1次(第1-14天，含2天剂量递增期)、1000mg/m2阿糖胞苷静脉注射每天2次(第3-5天)和10mg/m2米托蒽醌静脉注射每天1次(第5-7天)。在治疗后的第28至45天进行骨髓活检以评估缓解情况。达到CR的患者可进入维持治疗(MT)阶段，使用400mg 维奈托克口服每天1次，持续12周期(28天为1周期)。
研究结果显示：
在可评估疗效的51名患者中，75%的患者达到CR/CRi。
在未达到CR/CRi的13名患者中，9名患者没有治疗应答，3名患者在治疗期间死亡，1名患者在反应评估前撤回了同意。
19%的患者达到微小残留病灶(MRD)阴性CR。在30名MRD阳性CR/CRi患者中，有8名(27%)的MRD负担低于0.1%CD45+事件。
在达到CR/CRi的患者中，8名进入了维持治疗MT，其中2名完成了MT，30名接受了异基因造血细胞移植(HCT)作为缓解后治疗。8名患者复发，其中4名成功接受了挽救治疗。
复发的中位时间为4个月(范围1个月-23个月)。在达到CR/CRi后，9名患者死亡，其中5名因HCT后的感染并发症死亡，4名因复发死亡。
在中位随访7个月后，所有可评估患者的估计中位总生存期(OS)尚未达到，预估12个月OS率为63%。
研究结果证明了将维奈托克(Venetoclax)与HAM联合使用是一种安全、耐受良好且非常有效的治疗选择，为适合的R/R AML患者提供了一种剂量较低、无需氟达拉滨(FLAG)的治疗方案。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
