larotrectinib从早期开发时即针对NTRK基因突变,不针对特定癌症种类的抗癌新药,按照广谱抗癌药设计。检验该药物疗效的临床试验也采用了“篮子试验”(basket trial)的试验设计。即不按照患癌组织来募集患者,而是按照肿瘤的分子特征来募集患者。
此次批准是基于larotrectinib在多项临床试验中的表现。根据今年10月在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上公布的最新数据,在55名可以用RECIST标准衡量的TRK融合癌患者中,larotrectinib能够达到80%的客观缓解率(ORR)。值得注意的是,larotrectinib在多种癌症类型中的表现都非常一致。
另外,Loxo Oncology公司已经在研发第二代NTRK抑制剂——LOXO-195,用于治疗出现larotrectinib(LOXO-101)耐药,或具有抗TRK活性的多激酶抑制剂的患者。LOXO-195目前正在开展1/2临床试验,并于今年10月或FDA孤儿药认定。通过开发LOXO-195,Loxo Oncology可以延长TRK融合癌症患者的疾病控制时间。
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