无论哪种肿瘤类型，Larotrectinib在多种实体肿瘤中都显示出了很好的治疗效果，总体有效率高达75%（95% CI, 61%, 85%）。其中，22%的患者肿瘤完全消失（CR），53%的患者肿瘤缩小30%以上（PR）。
无论年龄如何，Larotrectinib也都有效果。无论是小儿患者还是成年患者，药物的有效率都非常高，甚至出现了完全消失的情况。此外，LOXO-101的持续有效时间也很长。73%的患者有效时间超过了6个月，39%的患者有效时间超过了1年。
在药物安全性方面，有超过20%的患者出现了不良反应，包括ALT和AST转氨酶升高（45%）、贫血（42%）、恶心 (29%)、头晕 (28%)、咳嗽(26%)、呕吐(26%)、便秘 (23%)和腹泻 (22%)。对于靶向药来说，一个不得不面对的事实就是耐药现象。随着肿瘤细胞的进化，大多数肿瘤患者都会出现耐药。事实上已经有一些参与LOXO-101临床试验的患者出现了耐药。幸运的是，制药公司预期LOXO-101会出现耐药现象，开发了下一代药物LOXO-195，专门来对抗耐药新突变。
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