自从二代TKI(尼洛替尼、达沙替尼、博苏替尼和拉多替尼等)问世以来,慢粒患者的治疗结果进一步改善。目前中国批准的慢粒一线治疗包括伊马替尼和尼洛替尼,二线或三线选择为尼洛替尼和达沙替尼。
多项研究如初发慢粒的国际多中心研究ENESTnd和中国多中心研究ENESTChina,以及尼洛替尼用于伊马替尼耐药或不耐受患者的结果显示,不论是在慢粒的初始阶段还是伊马替尼治疗失败后,应用尼洛替尼均可获得较好的疗效,且与一代伊马替尼相比,能更快、更深地获得完全遗传学反应(CCyR)以及主要分子学反应(MMR)。
尽管在长期生存(OS)和无疾病进展生存(PFS)方面的差异不显著,但对于高危人群,尼洛替尼治疗仍具有优势。在本届ASH年会上,一项来自法国的多中心研究显示,对于加速期慢粒(AP-CML)患者而言,采用二代TKI(尼洛替尼或达沙替尼)作为其一线治疗方案可获得良好的治疗反应率,对于血液学加速期(HEM-AP)或者伴有额外细胞遗传学异常的加速期(ACA-AP)慢粒患者,其完全血液学反应率(CHR)分别高达100%(HEM-AP)和94%(ACA-AP);
在生存情况方面,7年OS及PFS分别高达87.14%和83.42%,显示出具有良好的远期结果,与慢性期患者相当。此外,我们中心在2017年的ASH年会上报道的一项研究显示,对于初诊为加速期的慢粒患者,二代TKI在无事件生存(EFS)上有更突出的优势。
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