冷凝集素病是一种罕见的慢性血液疾病,由免疫系统功能失调引起。发病时血液当中原本帮助身体抵抗疾病的抗体出现功能异常,误伤并破坏红细胞。当骨髓产生红细胞的速度不及红细胞的破坏速度时,就会产生溶血性贫血。目前尚无经FDA批准的针对冷凝集素病的治疗方案,通常使用利妥昔单抗联合/不联合化疗进行治疗,但有效率非常有限。而近期一项临床试验表明,试验药物sutimlimab可有效治疗冷凝集素病。
研究表明,接受sutimlimab治疗后,有7名患者在6周内出现治疗效果,并且4名患者的血红蛋白水平恢复正常。患者治疗前血红蛋白指标为7.5 克/分升(g/dL),治疗后血红蛋白水平增加中位值为4 g/dL。在需要定期输血的6名患者中,在接受sutimlimab治疗期间的无输血时间长达18个月。特异性C1s抑制剂sutimlimab迅速停止了免疫系统对红细胞的破坏、增加了血红蛋白水平、消除了患者的输血需要,而且没有引起严重的副作用。
维也纳医科大学Bernd Jilma博士表示,在出现治疗有效的患者中,使用全剂量sutimlimab的第一周内,红细胞的破坏停止,而且血红蛋白水平显著升高。“这种药物的耐受性良好,使血红蛋白水平出现具有临床意义的增加,这样就不再需要输血治疗了。并且,即使是在既往多次治疗失败的患者中也会产生了类似的效果。” Jilma博士说道。当停止sutimlimab治疗并且血液中不再含有该药物时,血红蛋白水平再次下降,并且红细胞破坏再次开始。然而,恢复治疗时,这些影响再次逆转。这表明确实是sutimlimab产生了治疗效果。
“如果安全性结果也良好,则sutimlimab有望成为针对冷凝集素病的首个经批准的治疗方案。”Jilma博士继续说道,“我们已经在既往多次治疗失败的患者中观察到了快速且强烈的应答。”让我们期待进一步研究继续获得好的结果,为更多患者带来希望。
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