骨髓增生异常综合征（MDS）也有很多新药，有表观遗传学治疗药物，如地西他滨，阿扎胞苷，对于低中危的MDS，针对5q-MDS的来那度胺可以改善贫血症状，有效改善造血的口服药物艾曲波帕（作为第一个口服血小板生成素受体激动剂）。
新型融合蛋白Luspatercept(ACE-536)有效地改善了输血依赖的低危MDS-RS患者的贫血程度。另外，端粒酶抑制剂（imetelstat）,PD-1抑制剂以及DNA甲基转移酶 (DNMT)的抑制剂（Guadecitabine; SGI-110）等新药都在临床观察中，疗效值得期待。
骨髓增殖性疾病（MPN），又叫骨髓增殖性肿瘤，进展也很快，如骨髓纤维化患者，现在有了JAK-2抑制剂芦可替尼，可以使晚期脾大MF患者获得缓解，缩脾达58%，病人缓解率48%~62%，对于PV和ET也可以用JAK-2抑制剂，二代JAK-2抑制剂在美国已经上市，我们也期待更多的药物可以在国内上市造福更多MPN患者。
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