近年来,在肾癌的治疗方面取得了很大的进展,但这些进展都仅限于肾癌最常见的透明肾细胞癌(ccRCC)。而非透明肾细胞癌(nccRCC)由于仅占肾癌的25%-30%,患者招募困难,并且从组织学上来说多为混合型,具有独特的发病机制和生物学行为。因此,非透明肾细胞癌患者通常被排除在大型靶向治疗或免疫治疗的临床试验之外,进而导致了这部分患者缺乏可靠治疗方法。
目前,在非透明肾细胞癌中,大多数抗肿瘤活性数据仅来自于回顾性研究、扩大获取方案和前瞻性单臂研究。首个关于非透明肾细胞癌的前瞻性研究数据是从坦罗莫司(mTOR抑制剂)的III期研究的子集分析中收集的,该研究中,非透明肾细胞癌显示出了与透明肾细胞癌队列研究相当的疗效。
随后的三个随机II期临床试验比较了舒尼替尼(VEGFR多酪氨酸激酶抑制剂)和依维莫司(mTOR抑制剂)在肾癌中的表现。结果显示,与透明肾细胞癌相比,舒尼替尼一线治疗非透明肾细胞癌具有更好的无进展生存率。
其他VEGFR酪氨酸激酶抑制剂(如阿昔替尼和帕唑帕尼)在非透明肾细胞癌治疗中的效果也在小型的前瞻性和回顾性分析中进行了评估,响应患者比例在27%到38%之间,与透明肾细胞癌的响应率相当。
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