在全球范围的1/2期LIBRETTO-001试验(NCT03157128)中，RET变异的晚期实体肿瘤患者采用Selpercatinib塞尔帕替尼治疗的剂量是160mg，2/日，口服，28天为一疗程。基线有颅内转移的患者在第一年每8周进行一次MRI/CT扫描，第二年起每12周进行一次MRI/CT扫描。
本文报告了对基线有颅内转移的RET融合阳性NSCLC患者的分析结果。主要终点是独立评估颅内客观反应率(ORR)；次要终点包括颅内疾病控制率、颅内缓解持续时间和颅内无进展生存期(PFS)。共有80位基线时存在颅内转移的NSCLC患者。所有患者都经过了充分的预处理（系统治疗中位次数：2次[范围0-10]）；56%的患者接受过不止一个疗程的颅内放疗（14%的患者是全脑放疗，45%的患者是立体定向放射治疗）。在22例基线时可测量的颅内病灶患者中，颅内ORR为82%（95%CI60-95），包括23%的完全缓解。总体上，有38位患者获得了颅内缓解（可测量的和不可测量的），中位随访了9.5个月时，颅内中位缓解时间尚未达到（95%CI9.3-未达到）。
12个月时，55%的颅内缓解患者仍在继续治疗。中位随访了11.0个月时，总的80位患者的中位颅内PFS为13.7个月。与整个NSCLC试验患者人群相比，在基线有脑转移的患者亚群中未出现新的安全性问题。Selpercatinib塞尔帕替尼在RET融合阳性NSCLC患者中具有强大和持久的颅内疗效。
