1b期试验针对78例初治HR-MDS，使用维奈托克venetoclax，剂量递增：100、200和400mg，在28天周期中持续14天，加上氮胞苷，75mg/m 2，第1至7天。这项研究的ORR为77%，CR为42%，骨髓CR(mCR)为35%，中位OS为27.5个月。一项有趣的发现是，65%依赖输血的患者变得不依赖输血。
实验中最常见的副作用是中性粒细胞减少症（51%）和血小板减少症（30%）。发热性中性粒细胞减少症(42%)是最常见的严重AE。由于这些结果，一项III期安慰剂对照试验（VERONA试验，NCT04401748）已经开始，并且仍在招募HR-MDS患者。该试验的未来结果将阐明Ib期试验中获得的高mCR是否会转化为生存优势。此外，它将更准确地显示维奈托克加阿扎胞苷的组合是否优于安慰剂加阿扎胞苷。维奈托克venetoclax治疗MDS的最佳剂量和持续时间目前仍是一个研究领域，特别是对于老年患者。虽然已经确定了与阿扎胞苷联合使用的400mg每天一次的28天周期的2期推荐剂量，但应该承认，这是基于有限的数据，需要进一步研究来完全确定最佳剂量和MDS患者的维奈托克venetoclax治疗持续时间。
目前的临床试验正在评估维奈托克venetoclax联合阿扎胞苷治疗R/RHR-MDS患者的有效性。1b期试验的初步结果显示，与单药维奈托克venetoclax相比，接受基于维奈托克venetoclax的联合疗法治疗的患者的中位缓解时间为1.2个月，ORR为40%，12个月OS估计为65%。一项针对接受维奈托克venetoclax加HMA治疗的HR-MS患者的回顾性研究显示，mCR率为59%，62%的有反应患者接受了异基因SCT。这表明MDS中基于维奈托克venetoclax的联合疗法可以作为未来通向allo-SCT的桥梁。
