艾曲泊帕/艾曲波帕最早在国外于2008年获批上市，2015年适用人群已扩展至1岁及以上儿童。TAPER研究是一项II期、开放标签、前瞻性的单臂研究，研究纳入一线治疗疗效不佳或复发，血小板计数<30×109/L，经评估为需要治疗的成人ITP患者。持续应答的定义为达到完全缓解后，血小板计数≥100×109/L，并维持相对稳定，且在艾曲泊帕/艾曲波帕停药后仍能在较长时间内将血小板水平维持在安全范围(≥30×109/L)。临床治疗血小板减少并非一定要使血小板维持在正常水平，无出血事件、不影响正常生活即可，血小板计数≥30×109/L对大多数患者而言足够止血。
TAPER研究结果显示，30.5%(32/105)的患者在艾曲泊帕减停药后12个月仍能维持持续应答，血小板计数始终≥30×109/L，无出血事件或抢救治疗，这是该研究的一个亮点。此外，国内外多项临床试验均可证实，艾曲泊帕起始剂量为50mg时才能使绝大多数患者快速有效提升血小板计数。同时，根据ITP患者确诊后三个分期对该研究进行分析2.提示了患者早期使用艾曲泊帕/艾曲波帕治疗的获益。患者确诊后尽早使用艾曲泊帕或将带来更好的疗效和安全性，与慢性或难治性ITP患者相比，新诊断或持续性ITP患者使用艾曲泊帕/艾曲波帕的治疗效果更佳。
为什么艾曲泊帕能诱导停止治疗后的持续应答(SRoT)?
艾曲泊帕/艾曲波帕诱导SRoT可提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血症状，从而改善患者生活质量。从作用机制上来说，一方面艾曲泊帕能促进巨核细胞增殖和分化，迅速增加血小板数量;另一方面艾曲泊帕本身也具有免疫调节作用，长期使用后可直接或通过升高转化生长因子β(TGF-β)水平使调节性T细胞活性增加，降低增殖诱导配体(APRIL)水平促进B细胞成熟，通过调节单核细胞Fcγ受体平衡，降低ITP患者巨噬细胞吞噬能力。因此，在艾曲泊帕停药后，ITP患者仍然可以发生持续应答。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
