原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。该病临床表现变化较大，无症状血小板减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。艾曲泊帕(Eltrombopag)作为在中国上市的第一个口服TPO受体激动剂(TPO-RA)，已经经过了多次大规模临床试验，积累了丰富的经验和数据。艾曲泊帕(Eltrombopag)在临床实践中不断扩大适用人群，那艾曲泊帕的使用策略是怎样的呢?
艾曲泊帕(Eltrombopag)最早在国外于2008年获批上市，2015年适用人群已扩展至1岁及以上儿童。在国内于2017年获批用于既往对CS、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性ITP患者，2018年适用人群扩展至12岁及以上儿童，2022年5月适用人群扩展至6-11岁儿童。艾曲泊帕在国内未获批治疗6岁以下儿童，可能是因为国内没有儿童专用的混悬剂剂型，而艾曲泊帕片剂不建议研磨使用，且儿童患者可能存在遗传性血小板减少，难以确诊ITP。随着适用人群的不断扩大，艾曲泊帕在临床中获得了越来越广泛的应用。
除了TAPER研究，EHA会议上还公布了本中心刘晓帆主任带领的针对东亚人群患者使用艾曲泊帕的真实世界研究数据。该研究数据纳入了244例成人ITP患者，总缓解率达到76.6%，其中20例患者初始剂量为25mg，比例为8.2%;129例患者初始剂量为50mg，比例为52.9%;95例患者初始剂量为75mg，比例为38.9%，这组数据再次证明了艾曲泊帕50mg起始剂量的优越性。因此，如果给ITP患者处方艾曲泊帕(Eltrombopag)，起始剂量最好为50mg，以在两周内获得明显的血小板水平提升，避免发生危及生命的出血，从而实现ITP患者治疗的首要目标。如果起始剂量为25mg，可能让绝大多数患者依然暴露在出血风险之中。该研究提示，缓解程度是SRoT的预测因素，早期使用艾曲泊帕(Eltrombopag)获得完全缓解的患者，停药后获得持续缓解的可能性高于部分缓解的患者。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
