ITP是一种罕见且潜在严重的血液疾病,由于血小板数量较少,血液不会凝结。因此,患者会出现瘀伤、出血,在某些情况下,还会出现致命的严重出血。ITP还可能影响患者的生活质量,因为它通常与疲劳和抑郁以及对出血的恐惧有关,出血可能会限制日常活动。EXTEND研究的其他数据显示,长期口服艾曲泊帕Eltrombopag可有效增加和维持脾切除和未切除(非脾切除)成年患者的血小板计数。来自同类最大规模研究的数据证实了艾曲泊帕Eltrombopag在患有慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)的成人中的长期安全性。
在评论这项研究时,研究人员指出:“EXTEND是同类研究中最大的研究,加强了艾曲泊帕Eltrombopag作为慢性ITP成年人可以长期使用的可靠选择。”在EXTEND试验中观察到的艾曲泊帕Eltrombopag的安全性与关键的24周III期RAISE研究中观察到的一致。长期使用艾曲泊帕Eltrombopag与骨髓网状蛋白或胶原纤维的临床相关增加无关。最常见的不良事件是头痛(28%)、鼻咽炎(25%)、上呼吸道感染(23%)和疲劳(17%)。EXTEND的疗效结果显示,在艾曲泊帕Eltrombopag治疗两周内,中位血小板计数升高到>=50×109/L,中位血小板计数>50×109/L维持4年以上。
基线后,总体出血率下降,根据世界卫生组织出血量表,在六年以上的研究中发生的大多数出血为1级。91.4%的患者血小板计数>=30×109/L,85.8%的患者血小板计数>=50×109/L。