HSCT可以快速重建再障患者造血，是目前疗效最好、治疗最彻底的方法，但也存在一定局限。近期，MD安德森癌症中心Uday R.Popat教授牵头开展了一项Ⅱ期研究，以评估艾曲泊帕(Eltrombopag)在促进半相合HSCT(haplo-HSCT)患者血小板恢复方面的安全性和有效性，并与同期接受haplo-HSCT但未接受艾曲泊帕(Eltrombopag)治疗的匹配患者队列进行比较。结果显示，艾曲泊帕组73%的患者在第60天达到了主要终点血小板计数>50000/μL，而匹配对照组为50%(P=0.043)。
艾曲泊帕(Eltrombopag)组达到血小板计数>20000/μL的中位时间为29天，对照组为31天(P=0.022)。艾曲泊帕组血小板恢复>20000/μL的累积发生率为90%，对照组为67.5% (P=0.014)。艾曲泊帕组血小板恢复>50000/μL的累积发生率为76.7%，而对照组为64%(P=0.11)。艾曲泊帕组血小板恢复>100000/μL的累积发生率显著高于对照组(63% vs. 44%,P=0.047)。
艾曲泊帕组和对照组达到中性粒细胞绝对计数>500/μL的中位时间均为19天(P=0.17)。此外，艾曲泊帕组与对照组接受的血小板输注数量无显著差异(中位数：12 vs. 19;P=0.27)。
在安全性方面，未观察到与艾曲泊帕(Eltrombopag)相关的具有临床意义的副作用。没有发生3~4级毒性、白内障、血栓形成或骨髓纤维化，也没有患者因副作用中止用药。
总之，艾曲泊帕(Eltrombopag)在促进haplo-HSCT后患者血小板恢复方面安全且有效，与对照组相比，能够显著提高血小板计数恢复的速度和累积发生率，从而达到更高水平的血小板计数，是一种可靠的移植后血小板减少治疗药物，有望改善移植患者的生活质量，提高HSCT的临床疗效。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
