除临床试验所展现的积极结果之外，艾曲波帕(Eltrombopag)真实世界的数据同样令人鼓舞。一项基于法国的RIME观察站纳入的法国骨髓衰竭患者管理相关临床信息的回顾性研究中，评估了真实世界中艾曲波帕(Eltrombopag)治疗AA的影响。研究共纳入93例AA患者，46%的患者诊断时患有SAA，25%的患者接受艾曲波帕治疗时患有SAA。患者自诊断开始的中位随访时间为37.2个月，自确诊AA至接受艾曲波帕治疗的中位时间为9.4个月。研究中患者接受艾曲波帕治疗后的中位总生存期(OS)为74.4个月，20个月OS率约为90%。超过2/3的患者接受艾曲波帕治疗后达到疾病缓解。42%的患者接受艾曲波帕治疗2年后获得CR，超过50%的患者脱离输血依赖，与相关文献中数据接近。研究中安全性数据也与相关临床研究数据接近。该研究结果证实了艾曲波帕在这部分患者中带来的临床获益。
在中国，江苏省人民医院何广胜教授团队经过多年临床积累和数据分析发现，对于SAA患者，接受IST或IST联合艾曲波帕治疗后第1、3、6和12 个月的ORR分别为12% vs. 35%(P=0.002)、44%vs. 64%(P=0.028),61% vs. 85%(P=0.006)和73% vs. 91%(P=0.031)。接受IST或IST联合艾曲波帕治疗后SAA患者第 3、6 和 12 个月的CR率分别为7% vs. 17%(P=0.069)、14% vs. 27%(P=0.11)以及33% vs. 32%(P=0.92)。分析治疗6个月患者疗效相关因素，提示ORR与艾曲波帕的使用显著相关(P=0.011)，同时安全性良好。该研究进一步验证及肯定了艾曲波帕(Eltrombopag)联合IST方案在中国成人SAA治疗领域的有效性及安全性，为临床治疗提供了重要的参考依据。
此外，一项由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张凤奎教授团队牵头开展的回顾性研究[13]中，分析了海曲泊帕/艾曲波帕联合IST一线治疗SAA的疗效。研究共纳入109例SAA患者，其中67例接受一线海曲泊帕联合IST治疗，42例接受一线艾曲波帕联合IST治疗;海曲泊帕组和艾曲波帕组的中位持续治疗时间分别为12个月和13.5个月。研究结果显示，治疗3个月时的血液学反应(HR)率以及CR率在两组之间的差异并无统计学意义(P=0.973);且海曲泊帕组和艾曲波帕组6个月应答率及中位至首次应答时间也相似(3.7个月 vs. 3.5个月;P=0.79)。
然而，在进一步分析了两个治疗组在不同疾病程度患者中的疗效时，发现在极重型再障(VSAA)患者中，艾曲波帕组3个月和6个月的HR和CR率展现出一定的获益趋势(3个月和6个月的HR，22.2% vs. 35.7%和33.3% vs. 57.1%，P=0.671和0.404;3个月和6个月的CR率，11.1% vs. 14.3%和16.7% vs. 28.6%，P=1.000和1.000)。此外，在既往接受过p-ATG治疗的患者中亦观察到相同的获益趋势。
总体而言，艾曲波帕(Eltrombopag)在SAA患者中展现出了与新一代TPO-RA药物海曲泊帕一致的疗效结果，而在特殊人群(VSAA和既往接受过p-ATG治疗的患者)中，艾曲波帕(Eltrombopag)展现出了一定的获益趋势，，这进一步证实了其在SAA患者中的治疗地位，为临床提供了有力治疗武器。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
