分析儿童初治重型再生障碍性贫血(SAA)应用艾曲泊帕(Eltrombopag)联合免疫抑制(IST)和单用IST的疗效及其影响因素。
方法回顾性队列研究。选择2017年3月至2020年5月在北京儿童医院初治并应用IST治疗的124例SAA患儿为研究对象，收集入组时临床特征、实验室检查和预后等数据。根据治疗方案是否在IST基础上联用艾曲波帕分为艾曲泊帕联合IST组(简称艾曲泊帕组)和单用IST组，应用二分类Logistic回归模型分析两组患儿治疗6个月时的疗效影响因素，并分析艾曲泊帕组随访末期时的疗效影响因素。
结果艾曲泊帕组75例，男45例、女30例，诊断时年龄为5.9(3.5.8.5)岁;单用IST组49例，男23例、女26例，诊断时年龄为6.2(4.4.8.8)岁。艾曲泊帕组治疗前淋巴细胞绝对计数明显低于单用IST组[1.1(0.4.1.6)×10 9比2.1(1.4.2.8)×10 9/L]，网织红细胞绝对值计数(ARC)明显高于单用IST组[26.9(8.7.54.2)×10 9比9.5(4.0.19.0)×10 9/L](均 P<0.05)。6个月时艾曲泊帕组中有反应组与无反应组相比，治疗前血红蛋白[69(61.78)比64(59.68)g/L]、血小板计数[10(6.16)×10 9比6(3.8)×10 9/L]、ARC[34.0(15.8.57.3)×10 9比6.5(4.6.16.8)×10 9/L]及治疗后对粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的反应率[82.4%(47/57)比9/18]差异均有统计学意义(均 P<0.05)。二分类Logistic回归模型分析结果显示ARC( OR=1.09.95% CI 1.02~1.18)和中性粒细胞计数( OR=0.00.95% CI 0.00~0.89)是艾曲泊帕组治疗6个月总反应的独立影响因素，ARC也是艾曲泊帕组随访末期完全反应的独立影响因素( OR=1.04.95% CI 1.01~1.07)。
结论：治疗前血细胞计数及治疗后对G-CSF的反应为艾曲泊帕(Eltrombopag)联合IST治疗总反应的影响因素。治疗前ARC越高，应用艾曲泊帕(Eltrombopag)联合IST获得反应及完全反应的可能性更高。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
