自2001年Joensuu等报道了首例使用伊马替尼成功治疗胃肠道间质瘤(GIST)的消息后,此后关于伊马替尼治疗GIST的研究接二连三地带来令人鼓舞的消息。欧洲EORTC软组织和骨肉瘤组在3个中心进行了伊马替尼治疗晚期软组织肉瘤的Ⅰ期临床试验。研究发现伊马替尼治疗GIST部分缓解率为53%。
一项关键性的多中心随机Ⅱ期临床试验,用两种不同剂量(400mg/d和600mg/d)伊马替尼治疗147例转移或不能手术切除的 CD117 阳性的GIST患者,多数患者已接受过手术治疗和(或)化疗,中位随访52个月时,2例(1%)患者达到完全缓解(CR),67%的患者达到部分缓解(PR),16%的患者疾病稳定(SD)。中位总生存期为58个月。SD和PR的患者4年生存率相似(64%和62%)。
EORTC软组织和骨肉瘤组进行的Ⅱ期临床中27例CD117阳性的晚期GIST患者接受伊马替尼400mgbid治疗,71%(CR 4%),18%的患者疾病稳定,中位起效时间为4个月,73%的患者12个月无进展,45%的患者24个月无进展,40%的患者36个月无进展。24例其他,软组织肿瘤患者无效。
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