慢性粒细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤,导致患者出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。2015年8月发表在《Br J Haematol.》的一项意大利研究表明,在慢性粒细胞白血病儿童和青少年患者稳定期长期使用高剂量格列卫(伊马替尼)有较好效果。格列卫用于治疗儿童期慢性粒细胞白血病(CML)。尚未很好地定义格列卫在儿童中的理想剂量和其长期有效性。此多中心研究的目的为在年龄<18岁的确诊慢性期(CP-CML)的CML患者中,研究高剂量格列卫(340 mg/m2/d)的长期效果。
9个意大利中心共纳入47名CP-CML患者,确诊时中位年龄11岁9个月。在治疗中位时间6个月时,91.5%可评价的患者达到完全细胞遗传学缓解。12个月时,分别有66.6%和33%的患者BCR-ABL1国际量表≤0.1%(主要分子生物学缓解;MMR)和≤0.01%(分子生物学缓解;MR)。在随访期,分别有78.6%和61%的儿童达到MMR和MR。在3个持续MR的儿童中,格列卫安全停药。12名患者(8个细胞遗传/分子生物学反应者)接受干细胞移植。
继续使用格列卫的应答患者和移植者中,无进展生存期超过96个月发生率分别为60%和50%。在中位数52个月的随访期后(范围3~146),全部患者存活。研究结果表明:在CP-CML儿童和青少年患者中,长期高剂量格列卫是一项有效的治疗。
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