对于一线治疗无效的患者，常见的治疗选择中包含 TPO-RAS，其中艾曲波帕/艾曲泊帕已被批准在 80多个国家和地区使用。一项针对中国慢性 ITP 患者的多中心、双盲、随机、安慰剂对照 III 期临床研究表明，艾曲泊帕组的治疗在统计学上显著优于安慰剂组，包括血小板计数升高的终点、应答率、反应时间和反应持续时间等方面。
与安慰剂相比，艾曲泊帕组还将需要抢救治疗的可能性降低了 87%，出血的机率降低 72% ，孙慧平等的研究也表明，病程 12 个月以上且接受过一线以上方案治疗的成人慢性ITP 患者，相对于安慰剂组，艾曲泊帕治疗成人慢性ITP有效率高，患者长期应用耐受性良好。在试验 42 天时艾曲泊帕组的受试者血小板计数 ≥ 50 × 109/L 的比例更高。多项国外随机对照试验中，也证实了 ELTROMBOP 可以安全、持久地增加患有难治性 ITP 的成人和儿童的血小板计数。
MasakiIino 等人的研究报道，27 例新诊断患者获得 CR 并停用艾曲泊帕。所有 ITP 患者的总有效率和停药率分别为 79.2%和 41.6%。初诊患者停用 TPO-RAS 后，2 年总有效率为 66.4%，累积 CR 丢失率为 46.7%，有效率为 34.0% ，接受 ELTROMBOG 治疗长达 8.8 年的患者的临床证据支持艾曲泊帕在长期连续使用的情况下仍具有其安全性和有效性。许多患者需持续使用艾曲泊帕维持疗效，其中约 30%的患者可以使疾病缓解并停药，但是目前尚无共识指导艾曲泊帕治疗持续时间及停药，也无法评估哪些患者在停药后会复发。有必要对与艾曲泊帕相关的事件进行更长时间的评估。
即使糖皮质激素有一系列令人不适的副作用且停药后易复发，现依旧是 ITP 患者首选，为了提 高一线治疗的有效性和持久性，大量的临床试验开始采取联合用药，有研究将艾曲泊帕/艾曲波帕联合糖皮质激素 治疗，通过多靶点互补，降低了疾病复发率获得了更高的反应率且不会显著增加不良反应，耐受性较好， 还可预防疾病复发。
另有一项 110 例 ITP 患者的随机对照研究证实艾曲泊帕/艾曲波帕与大剂量地塞米松总有效 率显著高于对照组，可有效改善 ITP 患者出血症状，明显缩短了血小板计数恢复正常时间、达到峰值时 间以及住院时间(P < 0.05)，研究组不仅能改善患者 T 淋巴细胞亚群水平，调节免疫功能，且药物安全性较高。
在一项类似的研究中，6 个月时血小板计数 ≥ 50 × 109 /L 的患者的比例为 75%，仅使用地塞米 松的患者比例为 37%，这种组合耐受性良好，没有不良事件、骨髓纤维化或血栓的报告。在治疗后 的 1 年内，艾曲泊帕/艾曲波帕联合大剂量的地塞米松组起效快，有效率高，患者病情的复发率低于地塞米松组患者，同时艾曲泊帕联合大剂量的地塞米松也是治疗 ITP 是一种可行的一线治疗方法一项多 中心、单臂、开放的初步研究，艾曲泊帕联合地塞米松作为一线治疗可为新诊断的成人 ITP 提供持久的 非治疗反应(在 12 周治疗结束后不接受任何 ITP 治疗的情况下保持血小板计数 ≥ 50 × 109/L 至少 6 个月)。早期使用艾曲泊帕能减少糖皮质激素的使用，可能缩短 ITP 的病程，值得临床推广。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
