艾曲泊帕eltrombopag治疗再生障碍性贫血（AA）的有效性和安全性如何，研究人员的研究结果表明，艾曲泊帕eltrombopag对于难治性AA和对ATG治疗无反应的AA均有效。几项研究还报告了艾曲泊帕eltrombopag联合免疫抑制疗法(IST)与单独使用IST治疗AA的安全性和有效性。
荟萃分析包括5项研究，共涉及542名AA患者，其中实验组274名，对照组268名。它评估了治疗效果并检查了不良反应，包括6个月CR、6个月PR和6个月OR。艾曲泊帕eltrombopag联合免疫治疗在2个月和6个月（OR=2.20，95%CI1.54-3.12，P <0.0001）和6个月（OR=3.66，95%CI2.39-5.61，P <0.00001）。然而，6个月PR没有显着差异（OR=1.16，95%CI0.78–1.70，P =0.46）。总体报告的不良反应包括出血、肝炎、肝酶水平升高、发烧、结肠炎和严重病例的高胆红素血症。其他胃肠道不良反应包括恶心、腹痛、消化不良、腹泻和呕吐。少数病例出现过敏反应、肌肉痉挛、肌肉骨骼疼痛、直立性低血压、胸痛、失眠和疲劳。艾曲泊帕eltrombopag联合免疫治疗的皮肤色素沉着（OR=5.46，95%CI1.16-25.66，P =0.03）和肝功能障碍（OR=4.74，95%CI1.19-18.93，P =0.03）发生率较高。
与单独免疫抑制治疗相比，艾曲泊帕eltrombopag联合免疫抑制治疗的6个月CR和6个月OR显着改善。从安全性角度来看，它也可能导致色素沉积增加和肝功能异常。
