艾曲泊帕eltrombopag治疗ITP的主要目标是改善血小板计数并降低出血事件的风险。在本研究中，治疗期间平均(SD)血小板计数从治疗前的45,000/uL(40,000/uL)增加到76,000/uL(70,000/uL)(p <0.0001)。大多数患者(70%)在平均1.0个月内达到≥50,000/μL的二级血小板反应，47%在平均1.4个月内达到完全血小板反应(>100,000/μL)。
相比之下，在87名西班牙sITP患者的真实样本中，35%的患者达到完全缓解，但他们的起始中位血小板计数(14,000/μL)低于我们的研究。尽管患者群体和结果定义的差异限制了将我们的研究结果与艾曲泊帕eltrombopag治疗原发性ITP的临床试验进行比较的能力，但我们观察到的反应率似乎并不逊于此类试验中报告的反应率。例如，Bussel及其同事报告称，50%接受艾曲泊帕eltrombopag治疗的患者在0.5个月内血小板计数达到50,000/μL或更高。在III期RAISE试验中，79%的艾曲泊帕eltrombopag治疗患者达到了这一血小板计数阈值。
本研究在停止艾曲泊帕eltrombopag治疗后的反应持久性方面观察到了显着的结果。停用艾曲泊帕eltrombopag后，43%的患者进入平均3.3个月的无治疗期。在至少12个月随访的患者中，平均无治疗期为9.9个月。这些发现与原发性ITP的观察结果一致，后者表明大约三分之一的艾曲泊帕eltrombopag患者最终能够在所有治疗后维持持久的血小板反应。
