艾曲泊帕eltrombopag的初始目标是刺激残留干细胞的增殖，促进造血和提高血细胞计数。因为频繁的血小板输注(一周一次或两次)对持续性细胞减少症患者更具限制性，也影响生活质量。
在艾曲泊帕eltrombopag的应用中发现，多系血细胞计数恢复、骨髓细胞数量增加和CD34*骨髓细胞数量增加，确实表明了艾曲泊帕eltrombopag的有效性。内源性TPO水平很高似乎不会阻碍患者的恢复，这不同于促红细胞生成素的应用。因此，艾曲泊帕eltrombopag可能通过其他机制在SAA治疗中发挥作用。服用艾曲泊帕eltrombopag一个月不能立马见效，血小板等不及怎么办？临床应用艾曲泊帕eltrombopag时需要明确复发和克隆演变的长期危险。如果在最佳剂量(150mg)治疗6个月时未观察到任何反应，考虑到风险/益处以及长期持续使用可能促进克隆演变，应停止使用艾曲泊帕eltrombopag。
在有反应的患者中，尤其是在血细胞计数恢复明显和/或计数稳定至少6个月的情况下，应尝试停用艾曲泊帕eltrombopag。必须严格遵循与艾曲泊帕eltrombopag相关的饮食限制以获得最佳的药物疗效，因为无法监测药物水平。
