马抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素的免疫抑制治疗目前仍然是缺乏人类白细胞抗原（HLA）相同兄弟姐妹的严重再生障碍性贫血（SAA）儿童的标准治疗。血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕eltrombopag最近被批准用于2岁及以上的SAA患者。然而，关于其在儿科队列中的安全性和有效性的数据有限。
我们对2000年至2018年间连续诊断为SAA的≤18岁患者进行了回顾性研究。患者接受标准免疫抑制治疗(IST-Std)或IST联合艾曲泊帕eltrombopag治疗(IST-Epag)。主要结局是开始治疗后6个月和12个月的客观缓解(OR)，包括部分和完全缓解(CR)。我们确定了16名接受IST-Std治疗的患者和9名接受IST-Epag治疗的患者（九名患者中的七名作为前期治疗，七名中的两名在先前IST失败后接受治疗）。IST-Std组6个月和12个月时的OR分别为71%和100%，CR分别为29%和58%。7名接受前期IST-Epag治疗的患者在6个月和12个月时达到OR，其中7名患者中的2名(29%)在6个月和12个月时达到CR。两名先前未通过标准IST的患者对艾曲泊帕eltrombopag没有反应。两个队列在感染方面没有观察到显着差异。一名接受IST-Epag治疗的患者出现暂时性3级转氨炎。最后，两组中阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）克隆大小和细胞遗传学异常均未见变化。
在这一单机构经验中，在标准IST中添加艾曲泊帕eltrombopag具有良好的耐受性，并在6个月和12个月时产生了令人满意的血液学反应。需要更大的队列和更长的随访时间来评估反应的持久性。
