临床研究数据也强有力地支持了奥希替尼Osimertinib的疗效。在Ⅲ期临床FLAURA研究中，奥希替尼Osimertinib较第一代EGFR-TKI显著延长患者中位无进展生存期（PFS），从10.2个月提升至18.9个月，降低54%疾病进展或死亡风险。对于基线合并脑转移的患者，中位PFS也从9.6个月提升至15.2个月。
FLAURA研究最终OS结果显示，奥希替尼Osimertinib一线治疗的OS达到了38.6个月，相比第一代EGFR-TKI治疗的31.8个月，延长了近7个月。此外，奥希替尼Osimertinib具有优秀的通过血脑屏障的性能。1/4的肺癌患者确诊时即已发生脑转移，使用奥希替尼Osimertinib，患者即使不进行放疗，也能对脑转移灶起到很好的治疗效果，还对另外3/4的患者起到预防脑转移的作用。在奥希替尼Osimertinib联合双抗疗法方面也取得了重大突破。2024年8月20日，强生宣布第三代EGFR抑制剂Lazcluze（Lazertinib，兰泽替尼）与EGFR/c-Met双抗Rybrevant（amivantamab-vmjw，埃万妥单抗）联合方案获美国FDA批准，用于一线治疗局部晚期或转移性NSCLC成年患者。该联合方案降低了30%的疾病进展或死亡风险，无进展生存期为23.7个月对比奥希替尼Osimertinib单药的16.6个月。
此外，奥希替尼Osimertinib在EGFR突变的非小细胞肺癌患者的治疗中，展示出了强大的治疗作用。对于其它几种EGFR-TKI，比如吉非替尼、阿法替尼，奥希替尼Osimertinib具有更好的血脑屏障渗透能力。在临床研究结果显示，奥希替尼Osimertinib一线治疗EGFR基因突变的非小细胞肺癌时，患者得中位无进展生存期（PFS）可以达到18.9个月；当期用于EGFR基因突变患者的二线治疗时，中位PFS也可达到10.0个月，优于化疗。另外，在中枢神经系统（CNS）转移患者的一线治疗中，奥希替尼Osimertinib可达91%。
