艾曲波帕(Eltrombopag)作为一种TPO-RA，其在多种血液疾病治疗中的潜力和效果成为了研究的热点话题，特别是在治疗AA和ITP方面，艾曲波帕展现出了显著的疗效，成为改善患者预后的重要治疗选择。
在儿童ITP的治疗领域，艾曲波帕(Eltrombopag)展现出显著的疗效。一项III期随机试验研究显示，与标准治疗方案相比，艾曲波帕治疗新诊断儿童ITP患者的血小板反应率显著高于对照组(33%，p=0.0007)，达到了65%。此外，艾曲波帕组需要接受挽救治疗的患者比例较低，为19%，而对照组则为46%(p=0.002)。
在成人SAA患者中，艾曲波帕(Eltrombopag)联合免疫抑制治疗的研究也取得了突破性进展。一项RACE研究的长期分析表明，与IST组相比，艾曲波帕联合IST组显著提升SAA患者2年总生存率至91.4%，无病生存率至54.7%，且临床PNH的2年累积发病率在从8.1%降低至1.1%。在本届ASH年会的另一项前瞻性多中心II期研究中，艾曲波帕联合rATG+CsA治疗AA患者，12周时的反应率达到53%，26周时提升至68%，且新出现的核型异常和体细胞突变并未增加异常克隆，除了TP53突变或存在两种不同细胞遗传异常的患者外，未观察到克隆演变的情况。此外，一项基于美国大型国家数据库的回顾性队列研究显示，在使用钙调磷酸酶抑制剂(CNI)和艾曲波帕治疗的AA患者中，有2/3的患者在6个月内实现了输血独立。其中，66%的患者减少了输血需求，75.5%的高输血负担患者在治疗期间输血需求减少了50%以上。
在其他恶性血液病的治疗中，艾曲波帕(Eltrombopag)同样展现出了治疗潜力。一项II期单臂试验的中期分析显示，92.3%的患者在接受艾曲波帕联合治疗后，在首次采集日获得了超过2.0 x 10^6/kg的CD34+细胞，中位数为9.34 x 10^6/kg，这一结果显著高于历史对照数据。同时，未观察到与艾曲波帕(Eltrombopag)显著相关的副作用，这表明添加艾曲波帕可能是安全且有效的，能够提高外周血干细胞的采集量。
这些研究成果不仅为艾曲波帕(Eltrombopag)的临床应用提供了有力支持，也为血液疾病的治疗开辟了新的途径和思路。未来，期待随着研究的深入和临床应用的拓展，艾曲波帕能够在更多血液疾病的治疗中发挥重要作用，为患者带来福音。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
