RACE研究(NCT02009747)为一项长达两年、前瞻性、随机、III期研究，比较了标准免疫抑制治疗的IST方案(抗胸腺细胞免疫球蛋白[ATG]+环孢素A[CSA])±艾曲泊帕(Eltrombopag)作为重型再生贫血(SAA)的一线治疗的远期疗效。该研究初步分析表明，三联疗法改善了患者的血液学反应率及生活质量，3个月时以及6个月时的完全缓解率（CRR）和客观缓解率（ORR）均更高。
研究共纳入197例未接受治疗的SAA患者，随机接受标准IST治疗(A组;n=101)或标准IST+Eltrombopag(B组;n=96)，剂量为150 mg/d，从第14天至6个月(或在早期完全缓解的情况下为3个月)。该研究报告了总生存期(OS)，无病生存期(DFS，定义为死亡、6个月治疗无反应、髓系肿瘤、复发、移植)、无事件生存期(EFS;定义为对于DFS，启动新的AA治疗)等数据。
随访分析过程中，5例患者早期退出研究，死亡22例(A组14例，B组8例)，死亡原因是SAA及感染或出血等并发症。最终，170例患者完成2年研究随访。中位随访时间为24个月(21.4-28.1个月)，A组2年OS为86.0%（95%CI：79.2%～92.8%），B组2年OS为91.4%（95%CI：85.8%～97.1%)。多因素分析(MVA)显示，疾病严重程度影响OS。B组HR为0.54(95%CI：0.28-1.04.P=0.064)。
B组的2年DFS为54.7%(95%CI：44.7%～64.7%)，而A组为36.6%(95%CI：27.2%～46.0%)。治疗组的疗效受治疗时间影响。2年期间平均HR=0.50(95%CI：0.38-0.66.P<0.001)，仅在0-6个月(HR=0.41)和6-12个月(HR=0.61)差异显著。年龄和疾病严重程度均影响DFS。
B组2年EFS为48.4%(95%CI：38.4%～58.5%)，而A组为32.7% (95%CI：23.5%～41.8%)(P<0.001)。多因素分析显示，治疗组效应在12个月后无显著差异，仅年龄对EFS有显著影响。
两组的累积复发率相当，B组2年估计复发率为22.7%(95%CI：12.9%～32.6%)，A组为18.0%(95%CI：6.7%～29.3%)[校正HR=1.05 (95%CI：0.87-1.27)，P=0.60]。克隆进化的风险仍然可以忽略不计，A组中有1例患者出现核型异常，而B组中有2例患者出现核型异常。B组患者临床阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的2年累积发病率为1.1% (95%CI：0%～3.2%)，而A组为8.1%(95%CI：2.7%～13.5%)[校正HR=0.12(95%CI：0.04-0.33)，P<0.001]。
该研究表明，在标准IST中添加艾曲泊帕(Eltrombopag)可改善血液学反应率，显著提高2年OS、DFS和EFS，且未增加继发性髓系恶性肿瘤风险。三联疗法对于SAA根治性作用仍待更长时间的随访，但现有数据证明，对于所有不符合一线造血干细胞移植条件的SAA成年患者，艾曲泊帕(Eltrombopag)联合标准IST有望成为首选的初始治疗方案。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
