原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,以孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。我国是ITP发病率较高的国家。艾曲波帕(Eltrombopag)作为全球第一个口服TPO受体激动剂(TPO-RA),已经在国外临床应用十余年,经过多次大规模临床试验,积累了丰富的经验和数据。在中国,艾曲波帕已被广泛应用于既往治疗不佳的慢性ITP患儿,但尚缺乏治疗ITP患儿的大宗长期真实世界数据。近期一项发表在Blood Advances的真实世界研究,评估了艾曲波帕(Eltrombopag)在持续性或慢性ITP患儿中的有效性和安全性。
艾曲波帕(Eltrombopag)已在国外获批多年,这是中国第一个艾曲波帕(Eltrombopag)治疗持续性或慢性ITP儿童患者的大型前瞻性队列研究,研究结果证实艾曲泊帕可以快速和持续地增加血小板计数,显著减少出血事件,患者治疗后总有效率(OR)为76.7%,完全缓解率(CR)为45.7%。可帮助患儿快速脱离严重出血的情况,提升并维持了血小板计数,避免了严重出血症状发生,从而大大提升了患儿的生活质量。同时,在我们的研究中也发现,实际上,中国患儿跟欧美患儿无明显的药物使用剂量的区别。
艾曲波帕(Eltrombopag)为中国ITP患儿带来了显著的临床获益,有望在未来更广泛地应用。真实经验显示口服艾曲波帕,便捷有效,解决了临床治疗无效,只能依赖激素治疗的难题。如果血小板计数很低,患儿不能体育活动或正常就学,艾曲波帕(Eltrombopag)正是这样一个药物,让这些只能依赖激素或丙种球蛋白长期反复治疗的患儿,通过每天口服药物,保持血小板在一定水平,严重出血的可能性大大降低,而且艾曲泊帕不影响患儿生长发育,也不会引起免疫功能的低下,患儿可以正常入托、就学,在正常环境下健康成长。因此,艾曲波帕(Eltrombopag)有望成为儿童ITP治疗的理想药物。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询: