再生障碍性贫血(AA)简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓功能障碍，以全血细胞减少为主要表现的综合征，确切病因尚未明确。在再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)中，艾曲泊帕/艾曲博帕与阿伐曲泊帕同属于TPO受体激动剂中治疗再障的药物，那二者在治疗再生障碍性贫血的疗效及其他方面有何不同?
艾曲泊帕/艾曲博帕是一种促血小板生成素TPO受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成，已经被批准用于治疗难治性的再生障碍性贫血。与艾曲泊帕相比，阿伐曲泊帕(AVA)具有不受食物、其他药物、肝酶影响等的优势。
在真实世界中比较艾曲泊帕和阿伐曲泊帕治疗复发/难治性再生障碍性贫血患者的疗效和安全性。研究共纳入75例患者，ELT治疗组45例，AVA治疗组30例，在比较基线特征时发现阿伐曲泊帕组患者肾功能或肝功能异常的比例显著高于艾曲泊帕/艾曲博帕组，而两组间其他基线特征无显著差异。
研究结果显示，接受ELT治疗队列总缓解（OR）的中位时间为3个月，接受AVA治疗队列OR的中位时间为1个月。第1、2、3、6个月和最后随访的总缓解率(ORR)和完全缓解率(CRR)无统计学差异。
接受艾曲泊帕/艾曲博帕和阿伐曲泊帕治疗的患者在第1个月的中位血小板计数相似，分别为47×109/L和23×109/L。但在第2个月，AVA队列的中位血小板水平升高达到95×109/L，显著高于ELT队列的30×109/L。在后面第3、4、5、6个月和最后随访中，中位血小板水平无统计学差异。
研究中艾曲泊帕/艾曲博帕队列治疗相关的不良事件（任何级别）发生率显著高于阿伐曲泊帕队列治疗患者（53.3% vs 30.0%），肝功能障碍和肾功能障碍的患者比例分别为31.1%和11.1%，而阿伐曲泊帕治疗队列中仅20.0%和0%患者出现肝功能障碍和肾功能障碍。
这项研究显示，对于难治性/复发性AA患者，阿伐曲泊帕组在患者基线肝肾功能更差的情况下，但OR/CR率与艾曲泊帕组相当，达到血小板峰值的反应时间更短，不良事件更少。这对于再障患者来说，尤其是肝肾功能较差的患者，无疑是多了一种选择。而对于其他TPO-RA无效的或难治性患者，也可尝试阿伐曲泊帕。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
