艾曲波帕(Eltrombopag)是一种血小板受体激动剂，它通过促进血小板的生成，来改善患者的血液状况。它是一种人工形式的蛋白质，能够促进巨核细胞的增殖分化，促进血小板的生成，以及促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能。在治疗再生障碍性贫血方面，艾曲波帕表现出了较好的疗效。
一项正在进行的非随机、开放标签、单组、多中心 II 期临床试验，旨在研究艾曲波帕(Eltrombopag)对中国复发性 SAA 患者的疗效根据研究者的决定，第 26 周 HR 率的主要终点在 70% (14/20; 90% 置信区间 [CI]，49–86) 的患者中达到，其中 14% (2/14) 的应答者有三系应答，50% (7/14) 的应答者有双系应答，36% (5/14) 的应答者有单系应答。得出的 HR 也显示出与主要分析相当的结果，70% (14/20) 的患者在第 26 周达到了 HR。65% (13/20; 90% CI 44–82) 的患者在第 13 周达到了次要终点HR率，其中 8% (1/13) 为三系反应，31% (4/13) 为双系反应，61% (8/13) 为单系反应 (图 2 B)。在反应时间方面，根据研究者使用 Kaplan–Meier 方法的评估，75% (15/20) 的患者达到了 HR，中位 (90% CI) 时间为 10 (8–12) 周。相应地，60% (12/20) 的患者报告有血红蛋白反应，中位数为 12.1 周（90% CI 8.0–无法估计 [NE]），50% (10/20) 的患者报告有血小板反应，45% (9/20) 的患者报告有中性粒细胞反应，中位数均为 30 周（90% CI 12–NE）。对于在研究的前26周内任何时候都有反应的15名患者，到截止日期时未达到 HR血红蛋白反应和血小板反应的中位持续时间。
评估了艾曲波帕(Eltrombopag)对中国复发性重症监护病房 (r/r SAA) 患者的疗效。总体而言，70% (14/20) 的患者在第 26 周达到了主要终点 HR 率，其中 64% (9/14) 的患者至少出现双谱系反应。65% (13/20) 的患者在第 13 周达到了 HR，并且在两个研究时间点也观察到了减少输血需求的临床益处，这表明接受艾曲波帕治疗的患者早期就有反应。本研究证明了艾曲波帕治疗中国复发性 SAA 患者的可行性。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
