2014年1月，FDA指定艾曲泊帕eltrombopag为治疗SAA的突破性治疗药物，2014年4月FDA授予了艾曲泊帕eltrombopag优先审评的资格。2014年8月26日，FDA批准葛兰素史克公司药物艾曲泊帕eltrombopag的补充新药申请(sNDA)，用于对免疫抑制疗法(IST)反应不足的SAA患者血细胞减少症的治疗，为这类患者提供了一线治疗的新选择。此次的获批是基于一项II期临床试验(09-H-0154)，由国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)在国立卫生研究院开展，该临床研究共纳入了43名既往至少接受过一次免疫抑制疗法治疗而应答不足的SAA患者。服用艾曲泊帕eltrombopag的初始剂量为50mg，每天1次，服用两周，两周1个周期后加量至最大剂量150mg，每天1次。主要终点为评估艾曲泊帕eltrombopag初次用药12周后血液应答。如果16周之后没有观察到血液应答就停止治疗。其他有效性评估还包括中位应答持续时间。
服用艾曲泊帕eltrombopag12周后，40%的患者(n=17)产生血液应答，至少有1个血液指标(血小板、红细胞、白细胞)发生变化。在延伸治疗阶段，8名患者产生多系血液指标应答，其中4名患者逐渐停止治疗并维持这种血液应答(中位持续时间为8.1个月)。91%患者在基线时依赖输入血小板，而经过治疗应答的患者可以在8~1096d不用输入血小板(中位数时间为200d)。86%患者在基线时依赖输入红细胞，服用艾曲泊帕eltrombopag有血液应答的患者可以持续15~1082d(中位数时间为208d)不用输入红细胞。
最常见(≥20%)的不良反应有恶心(33%)、疲倦(28%)、咳嗽(23%)、腹泻(21%)和头痛(21%)。研究中，患者通过骨髓穿刺的方法评估染色体是否发生异常，有8名患者出现了染色体异常，其中5名患者染色体发生复杂变化。如果发现新的染色体异常，应当考虑停止服用艾曲泊帕eltrombopag。
