在II期BLOSSOM研究中，研究者证实，靶向药奥希替尼Osimertinib80mg每日一次对接受第一代或第二代EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的非小细胞肺癌(NSCLC)软脑膜转移患者具有高效治疗效果。
这项前瞻性、II期、多中心、开放标签、单组研究旨在评估80毫克奥希替尼Osimertinib对接受第一代或第二代EGFRTKI治疗后出现软脑膜转移的EGFR突变NSCLC患者的有效性和安全性。 此外，研究团队还生成了全面的药代动力学数据，以进一步阐明该剂量的脑脊液渗透和全身暴露，旨在优化治疗策略。主要终点是OS，由BICR评估ORR，并根据第3和第6周期第一天的血浆和脑脊液药代动力学分析评估OS。共有73名确诊为软脑膜转移的患者接受了奥希替尼Osimertinib治疗，其中64名患者可评估软脑膜转移疗效，其中62名EGFRT790M为阴性，2名EGFRT790M为阳性。 全分析集的中位OS为15.6个月（95%置信区间[CI]11.5至20.2）。软脑膜转移的ORR为51.6%，包括15.6%的CR，在软脑膜转移疗效可评估集中，疾病控制率为81.3%（按BICR计算）。 BICR预测的软脑膜转移患者中位PFS为11.2个月（95%CI7.7至15.3），缓解持续时间为12.6个月（95%CI7.6至17.7），OS为15.0个月（95%CI11.3至18.7）。药代动力学分析显示脑脊液与游离血浆奥希替尼Osimertinib的比值为22%。
研究采用了全面的QoL评估，发现患者在各个方面都有显著改善，尤其是QLQ-C30和QLQ-BN20评分。患者报告的结果（包括NCI-PRO-CTCAE的12个问题症状调查）表明，奥希替尼Osimertinib治疗后有显著益处。此外，这些QoL改善与积极的神经学和放射学发现相符，凸显了奥希替尼Osimertinib在增强软脑膜转移患者日常活动方面具有显著的治疗价值。
