与安慰剂相比，艾曲泊帕eltrombopag的p值=<0.001。与安慰剂(21%)相比，更多接受艾曲泊帕eltrombopag治疗的儿童患者(75%)在没有抢救治疗的随机治疗的前12周内至少有一次血小板计数大于或等于50×109/升。与安慰剂治疗的患者相比，在随机、双盲期内需要接受艾曲泊帕eltrombopag治疗的儿童患者较少(19%[12/63]比24%[7/29])。在8周(第5周至第12周)中有6周达到血小板应答(≥50×109/升，无抢救)的患者中，62%(16/26)在开始艾曲泊帕eltrombopag后的前2周内出现初始应答。
仅在试验的开放标签期允许患者减少或停止基线ITP治疗。在15名基线时接受其他ITP治疗的患者中，53%(8/15)减少(n=1)或停止(n=7)联合治疗，主要是皮质类固醇，无需抢救治疗。在PETIT研究中，对至少一种既往ITP治疗无效或复发且血小板计数低于30×109/升(n=67)的患者按年龄分层，并随机(2:1)分配到艾曲泊帕eltrombopag(n=45)或安慰剂(n=22)。约15%的患者符合持续性ITP的定义。12至17岁患者的起始剂量为37.5毫克，每日一次，不分体重或种族。6至11岁患者的起始剂量为:大于或等于27千克的患者每日一次50毫克，小于27千克的患者每日一次25毫克，口服片剂。该年龄范围内的东亚/东南亚患者服用了25毫克(大于或等于27千克)和12.5毫克(小于27千克)的减量，每日一次。
1至5岁患者的起始剂量为1.5毫克/千克，每日一次(东亚/东南亚患者为0.8毫克/千克，每日一次)，以口服混悬液形式给药。7周的随机双盲期之后是长达24周的开放标签期，两组患者均可接受艾曲泊帕eltrombopag治疗。患者的中位年龄为10岁，60%为女性。约51%的患者基线血小板计数小于或等于15×109/升。接受过至少2次ITP疗法(主要是皮质类固醇和免疫球蛋白)的患者百分比，艾曲泊帕eltrombopag组为84%，安慰剂组为86%。接受艾曲泊帕eltrombopag治疗的组中有5名患者接受了脾切除术。
在本试验中，通过在随机双盲期的第1周至第6周期间至少一次达到血小板计数大于或等于50×109/升(在无抢救治疗的情况下)的患者比例评估艾曲泊帕eltrombopag的疗效。血小板对艾曲泊帕eltrombopag的反应在各年龄组中一致。与安慰剂治疗的患者相比，在随机、双盲期内需要接受艾曲泊帕eltrombopag治疗的儿童患者较少(13%[6/45]对50%[11/22])。仅在试验的开放标签期允许患者减少或停止基线ITP治疗。在13名基线时接受其他ITP治疗的患者中，46%(6/13)减少(n=3)或停止(n=3)联合治疗，主要是皮质类固醇，无需抢救治疗。
