在儿童免疫性血小板减少症(ITP)的治疗领域，艾曲泊帕(Eltrombopag)展现出了优势。PINES试验在2024年美国血液学会(ASH)年会上公布了重要数据。该试验针对新确诊的儿童ITP患者，比较了艾曲泊帕与标准治疗的效果。艾曲泊帕(Eltrombopag)是一种口服血小板生成素受体激动剂，2008年获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少症治疗。
PINES 试验是由北美ITP联盟开展的一项前瞻性、开放标签、随机试验，涉及23个医疗中心，共纳入118名确诊ITP不足3个月且需药物治疗的患儿。这些患儿按 2:1 比例随机分组，分别接受艾曲泊帕(Eltrombopag)或标准治疗，并根据年龄和既往治疗情况分层。
在疗效方面，主要观察终点为 12 周时的持续血小板应答，定义为第6 - 12 周期间有3或4次血小板计数高于50×10⁹/L且无需额外治疗。结果显示，艾曲泊帕组 65% 的患者达到血小板应答，而标准治疗组仅33%，差异显著(P=0.0007)。同时，艾曲泊帕组需补救治疗的患者占19%，标准治疗组则为46%(P=0.002)。
在生活质量评估上，由家长代理报告的儿童ITP工具(KIDS ITP Tool)评分显示，在1周(P = 0.45)、4周(P = 0.24)和12周(P = 0.14)时，艾曲泊帕组的生活质量变化相对标准治疗组有改善趋势。
首席研究员 Kristin A. Shimano 指出，这是 30 年来首次对新确诊儿童 ITP进行新药试验。在ITP确诊后的前三个月内，接受艾曲泊帕(Eltrombopag)治疗的患儿血小板应答更具持续性，且出血风险可能更低。这表明在儿童ITP新确诊时期，艾曲泊帕(Eltrombopag)可作为血液科医生在制定治疗方案时的一个重要选择，它有助于使患儿血小板在较长时间内维持在较高水平，减轻疾病对患儿出血症状和生活质量的影响。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
