作为成人和2岁及以上儿童重型再生障碍性贫血患者的一线治疗药物艾曲泊帕Eltrombopag。治疗效果如何？在一项单臂、单中心、开放标签的II期研究中，研究人员对43例SAA患者进行了评估，这些患者对至少一次IST反应不足，且血小板计数≤30×109/L。基线时，中位血小板计数为20×109/L，血红蛋白为8.4g/dL，绝对中性粒细胞计数(ANC)为0.58×109/L，绝对网织细胞计数为24.3×109/L。接受治疗的人群年龄中位数为45岁(17至77岁)，56%为男性。大多数患者(84%)至少接受过两次免疫抑制治疗。艾曲泊帕Eltrombopag的初始剂量为50毫克，每天一次，持续两周，并在两周期间增加至最大剂量150毫克，每天一次。
主要终点是血液学反应，这是在使用艾曲泊帕Eltrombopag治疗12周后初步评估的。16周后如果没有观察到血液学反应，则停止治疗。其他疗效评估包括以月为单位的中位反应持续时间。该研究证实了接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗的SAA患者的血液学反应，这些患者对IST治疗反应不充分：12周后，百分之四十(95%CI，25，56)的患者(N=17)在至少一个谱系(血小板、红细胞(RBC)或白细胞(ANC))中出现了血液学反应。在扩展阶段，8名患者实现了多谱系反应；其中4名患者随后逐渐停止治疗并维持缓解(中位随访时间为8.1个月，范围为7.2-10.6个月)。91%的患者在基线时依赖血小板输注；应答者的无血小板输注期从8天到1096天不等(中位数为200天)。86%的患者在基线时依赖红细胞输血；应答者的红细胞无输血期从15天到1082天不等(中位数为208天)。
另外基于另一项研究的分析，FDA批准艾曲泊帕Eltrombopag用于一线治疗重型再生障碍性贫血。研究显示，44%(95%CI33,55)的确诊IST-初治SAA患者在使用艾曲泊帕Eltrombopag联合标准IST治疗6个月时达到完全缓解，比历史上单独使用标准IST观察到的完全缓解率高27%。6个月时总有效率为79%(95%CI69,87)。这些高反应率对以前没有接受标准IST治疗的SAA患者有显著的临床影响。这些结果进一步建立在艾曲泊帕Eltrombopag于2015年获得批准的SAA患者IST难治性适应症的基础上，其中一部分患者在艾曲泊帕Eltrombopag停用后保持了稳定的计数并表现出骨髓功能的恢复。IST-初治SAA的新数据包括接受6个月艾曲泊帕Eltrombopag联合马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢霉素(CsA)治疗，然后维持CsA4治疗的患者的持续反应，中位反应持续时间为24.3个月。
