根据随机3期RACE试验的结果，在标准免疫抑制治疗中添加艾曲泊帕Eltrombopag似乎是安全的，并增加了严重再生障碍性贫血的移植不合格患者的应答率。艾曲泊帕Eltrombopag在欧洲注册用于再生障碍性贫血的二线治疗，因此它只适用于不能接受骨髓移植和免疫抑制治疗失败的患者。一项国际开放性RACE试验旨在改善重度再生障碍性贫血患者的标准治疗。
研究者随机将197名年龄在15岁或以上的获得性重度再生障碍性贫血患者分配到标准免疫抑制治疗组(n=101中位年龄52岁)，包括40mg/kg马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam，Pfizer)每日四次加5mg/kg每日环孢菌素A，或标准免疫抑制疗法加150mg每日艾曲泊帕Eltrombopag(n=96中位年龄，55岁)从第14天到6个月或3个月。单纯标准治疗组和艾曲泊帕Eltrombopag联合组的患者具有相似的基线特征，包括年龄(小于40岁，35.6%对30.2%)、再生障碍性贫血的严重程度(非常严重，33.7%对35.4%)和阵发性夜间血红蛋白尿克隆的存在(59.2%对45.2%)。3个月的完全缓解率作为主要终点。中位随访时间为18个月。结果显示，艾曲泊帕Eltrombopag联合用药的3个月完全缓解率为21.9%，标准治疗为9.9%(合并OR=3.2;P=0.012)，总体缓解率(包括完全缓解和部分缓解)分别为59.4%和31.7%。
研究人员观察到，在6个月时，艾曲泊帕Eltrombopag联合治疗具有持续的ORR获益(76.3%vs.50%；Or=3.8)。艾曲泊帕Eltrombopag耐受性良好，两个治疗组的不良事件相当。然而，标准治疗组有更多的患者死亡(n=14vs.8)。研究人员认为:“这项改变实践的3期试验支持艾曲泊帕Eltrombopag联合马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素A]作为不适合移植的严重再生障碍性贫血患者的下一个一线治疗标准。”
