艾曲泊帕eltrombopag用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少。因艾曲泊帕eltrombopag是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，临床前和临床研究显示刺激本品可升高血小板的骨髓巨核细胞的增生和分化。其批准治疗ITP患者是一重要里程碑。
NIH开展了针对艾曲泊帕eltrombopag的II期研究，该研究遵循无对照、单中心、开放的原则，对43位SAA患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L的患者提供了艾曲泊帕eltrombopag并对其药效进行了评估。在基线时间，患者的血小板计数中位值为20×109/L，血红蛋白为8.4g/L，中性粒细胞(ANC)为0.58×109/L，网织红细胞计数为24.3×109/L。接受药物的患者年龄中位数为45岁(介于17到77岁之间)，其中56%为男性。大部分(84%)病人曾经接受过至少两种优先级免疫抑制疗法。
起初，这些病人每天注射一次50mg艾曲泊帕eltrombopag，持续两周;然后在接下来两周的时间里，逐渐将注射量提高到耐受的最大剂量，也就是每天1次，每次150mg。患者结局主要为血液反应，该反应会在使用艾曲泊帕eltrombopag治疗12周后得到评估。如果连续使用16周后仍未检测到血液反应，艾曲泊帕eltrombopag治疗即停止。其他的效用评估还包括该反应在数月内的持续时间中位值。
