再生障碍性贫血是一种以全血细胞减少为表现的骨髓衰竭性疾病，其中重型/极重型再生障碍性贫血(SAA/vSAA)进行性贫血、出血和感染，病死率高。对于不适合造血干细胞移植(HSCT)的患者，环孢素联合抗胸腺细胞球蛋白(ATG)的免疫抑制治疗(IST)是SAA的标准治疗方案。但是，约1/3的患者对标准免疫治疗无效，而初始治疗有效的患者中20%～40%会出现疾病复发，如何提高SAA患者的血液学缓解率迫在眉睫。美国国立卫生研究院(NIH)的一项非随机1-2期研究探索了艾曲泊帕/艾曲波帕联合IST在初治SAA患者中的疗效和安全性。近日，随机对照的RACE研究结果在顶级期刊新英格兰医学杂志上全文发表，为这一方案的有效性和安全性又添确证。
RACE研究(NCT02099747)是一项多中心、开放标签、随机对照3期研究，纳入了197例15岁以上且不适合接受一线造血干细胞移植的初治SAA/vSAA患者。患者随机分配至IST组(n=101)，治疗方案为马抗胸腺细胞球蛋白(hATG)40mg/kg x 4天+环孢素A(CsA)5mg/kg/天足量1年后减量，或艾曲泊帕/艾曲波帕联合IST组(n=96)，治疗方案为在上述IST基础上，从第14天开始联合艾曲泊帕150mg/天(东亚裔减半)6个月(若早期达到完全缓解则为3个月)。
两组基线特征相当，中位随访24个月。研究达到主要终点：相较于单纯IST，艾曲泊帕/艾曲波帕联合IST显著改善患者3个月时CR(OR 3.2;P=0.01)。此外，艾曲泊帕联合IST组3个月的ORR，6个月的CR和ORR均显著高于IST组[6.7]。
艾曲泊帕/艾曲波帕组的患者应答更快：至首次应答的中位时间、至最佳应答的中位时间以及至脱离输血依赖的时间都较IST组更短。
综上，在所有具有里程碑意义的时间点，艾曲泊帕/艾曲波帕联合IST的疗效均优于IST，血液学缓解的质量更高，速度更快，从而使患者获得多方面的临床获益，包括更早脱离输血依赖、更少的并发症和更好的生活质量。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
