艾曲波帕(Eltrombopag)联合免疫抑制治疗(IST)治疗再生障碍性贫血副作用大吗?RACE这项前瞻性随机研究表明，在重型再生障碍性贫血患者中，相较于单独使用IST，加用艾曲波帕治疗，SAA/vSAA患者的缓解质量更高，速度更快，并且未增加毒副作用。该研究结果支持将艾曲波帕(Eltrombopag)联合IST作为初治重型再生障碍性贫血非移植治疗新的标准治疗。
总体安全性分析结果显示，两组所有不良事件(包括感染和肝脏并发症)的发生率相似，即艾曲波帕(Eltrombopag)联合IST未产生额外的毒副作用。
经中心实验室核实，共3例患者发生克隆演变(要求间隔3个月的2次核型异常)，IST组1例(7号染色体单体)、艾曲波帕组2例(del[13q])，两组均无MDS/AML。基线时，除PIGA突变外，30%的患者有体细胞突变。最常见的突变基因包括DNMT3A、BCOR、BCORL1和PIGA。在6个月和24个月时，两组部分患者出现新发突变。但是，基线突变和新发突变均与疗效或总生存无关。不应过度解读体细胞突变的存在，存在突变并不意味着需要HSCT，治疗决策(即是否HSCT)应依据明确的临床适应症做出。
试验期间，22例患者死亡，IST组14例，艾曲波帕+IST组8例。两组2年总生存率无统计学差异(A组 vs B组，85% vs 90%)。共23例患者接受了HSCT，IST组12例，艾曲波组11例。缓解后18个月的累积复发率无显著差异。
2年时，艾曲波帕(Eltrombopag)联合IST组无事件生存期(EFS)显著高于IST组：SAA/vSAA患者的2年EFS从34%显著增加到了46%。目前老挝元素制药生产的艾曲波帕仿制药已经获批上市了，疗效好，价格低，无疑是患者的不二之选。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
