新型血小板生成刺激剂,如血小板生成素(TPO)受体激动剂艾曲泊帕eltrombopag已成为治疗ITP的新选择。艾曲泊帕eltrombopag是第一个口服治疗ITP的小分子非肽类TPO受体激动剂,于2008年11月获得FDA批准在美国上市。艾曲泊帕eltrombopag可诱导骨髓巨核细胞的增殖分化,刺激血小板生成,主要用于对糖皮质激素、免疫球蛋白和脾切除等治疗无效或不能耐受的病人。
艾曲泊帕eltrombopag常见的严重不良反应是出血,且绝大多数出血反应都发生于停药后。此外,本品可能引起肝毒性,导致肝脏的实验室指标异常,因此应定期测量血清ALT,AST和胆红素。尽管在RAISE研究中没有临床或者实验率数据显示骨髓纤维化,但是存另一项扩展研究巾,19例患者服用本品13个月,在骨髓活组织检查巾有7例患者出现轻度网硬蛋白纤维沉积,包括2例胶原纤维沉积。因此,本品存在骨髓中网硬蛋白纤维沉积的危险。GSK公司曾有声明,艾曲泊帕eltrombopag停药后虽会重现血小板减少,但并未伴有临床意义的出血增加,而出现的肝胆实验室检查指标异常也一般较轻且可逆。艾曲泊帕eltrombopag常见副作用包括头痛(10%),腹泻(9%),肌肉酸痛(5-12%),恶心(4-9%)和疲倦。服药期间应每2周监测肝功能包括血清丙胺酸转胺酶(ALT或GPT),天门冬胺酸转胺酶(AST或GOT)和胆红素,剂量稳定后则每月监测一次,对肝功能异常者,则需每周监测直到肝功能稳定或回到正常值。
无论短期或者长期治疗ITP,艾曲泊帕eltrombopag均能明显增加血小板计数,减少出血症状,减少或者中断伴随的ITP治疗,并且耐受性良好。此外,艾曲泊帕eltrombopag在治疗丙型肝炎病毒感染患者的血小板减少的临床试验中,能明显增加血小板计数,使抗病毒治疗能继续进行。