艾曲泊帕/艾曲波帕是非肽类促血小板生成素受体(TPOR)激动剂，用于治疗血小板减少症，尤其是慢性免疫性血小板减少症。已经证明，其在多种形式骨髓衰竭的治疗中有活性，并获批单药用于免疫抑制剂-难治性严重再生障碍性贫血，以及联合免疫抑制剂作为严重再生障碍性贫血的一线治疗。
然而，尽管再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症和其他疾病的应答率很高，但患者往往依赖艾曲泊帕/艾曲波帕很多年。如此长期艾曲泊帕/艾曲波帕暴露的后果尚不明确，尤其是再生障碍性贫血患者使用的剂量是免疫性血小板减少症的3倍。
艾曲泊帕/艾曲波帕一个预期之外的特点是其能够螯合多价阳离子，包括铁。在体外，艾曲泊帕/艾曲波帕与铁结合的能力与去铁胺或地拉罗司等螯合剂类似。艾曲泊帕的细胞内摄取量显著更高，使其能够进入组织受限的不稳定铁池。事实上，研究已经证明，艾曲泊帕/艾曲波帕治疗期间，残留在组织中的铁很容易转运到血浆池中，导致血清铁水平升高和奇怪的灰色血液现象。
许多再生障碍性贫血和其他骨髓衰竭综合征患者都出现与输血相关的铁超负荷，尤其是慢性、复发或难治性疾病患者。这种医源性铁沉着可影响心脏、肝脏和内分泌器官，是发病的主要原因，并增加治疗相关的发病率和死亡率，尤其是在需要异基因造血干细胞移植的患者中。
实验室研究表明，除了通过TPOR刺激造血干细胞和祖细胞(HSPCs)外，保护HSPCs免受铁相关氧化损伤，可能是艾曲泊帕/艾曲波帕治疗骨髓衰竭的作用机制。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
