防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的主要方法。艾曲泊帕Eltrombopag临床研究的新进展显示,增加血小板的产生来治疗此种疾病也起着重要作用。艾曲泊帕Eltrombopag是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂,临床前和临床研究显示刺激本品可升高血小板的骨髓巨核细胞的增生和分化,其批准治疗ITP患者是一重要里程碑。在患者的治疗中,艾曲泊帕Eltrombopag也体现出了三大优势。
艾曲泊帕Eltrombopag的治疗优势要从TPO受体激动剂的作用机制说起,近年来,随着关于ITP发病机制研究的不断进展,发现ITP是由于患者体内血小板被破坏与血小板生成不足双重机制所导致,而TPO是血小板生成过程中的关键因子。第一艾曲泊帕Eltrombopag作为第二代TPO-R激动剂,可与人体内源性TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用,创新性地增加血小板的生成,这使得ITP患者的血小板水平快速显著升高至安全数值。第二艾曲泊帕Eltrombopag的安全性和稳定性优异,这源于其作用机制不会与内源性TPO竞争,不会诱导TPO抗体,实现稳定和可预测的血小板计数上升。第三,艾曲泊帕Eltrombopag是二线治疗中唯一口服用药,大大提升ITP患儿的治疗便利性及安全性。
目前,艾曲泊帕Eltrombopag已经在超过100个国家内获得批准,用于治疗患有慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)但又对其他治疗反应不足或产生抵抗性的成年患者的血小板减少症;同时,在超过45个国家中,该药物还被批准用于伴有丙型肝炎的患者的治疗,以帮助他们建立和维持干扰素治疗体系。