在一项单臂、单中心、开放标签试验中，对43例重型再生障碍性贫血患者进行了艾曲泊帕eltrombopag研究，这些患者对至少一种既往免疫抑制治疗反应不足，且血小板计数小于或等于30×109/升。艾曲泊帕eltrombopag的初始剂量为每天一次50毫克，持续2周，在2周内逐渐增加，最大剂量为每次150毫克。通过治疗12周后评估的血液学反应评估艾曲泊帕eltrombopag在本研究中的疗效。血液学应答被定义为符合下列标准中的1项或多项:a.血小板计数增加至基线20×109/升，或稳定血小板计数至少8周；b.血红蛋白增加大于1.5克/分升，或减少大于或等于4个红细胞（RBC）单位；c.ANC增加100%或ANC增加大于0.5×109/升。如果没有观察到血液学反应，则在16周后停用前列腺癌。有反应的患者在试验的延长阶段继续接受治疗。
接受治疗的人群的中位年龄为45岁（范围为17至77岁），56%为男性。基线时，中位血小板计数为20×109/升，血红蛋白为8.4克/分升，ANC为0.58×109/升，网织红细胞绝对计数为24.3×109/升。86%的患者是红细胞（RBC）输血依赖，91%的患者是血小板输血依赖。大多数患者（84%）之前接受过至少2次免疫抑制治疗。3例患者在基线时出现了细胞遗传学异常。在17例应答者中，无血小板输血期为8~1096天，中位数为200天，无红细胞输血期为15~1082天，中位数为208天。
在延长期，8例患者获得了多谱系反应；其中4例患者随后逐渐减少了艾曲泊帕eltrombopag治疗并维持了反应（中位随访时间：8.1个月，范围为7.2至10.6个月）。
