UNICORN研究是一项多中心开放标签单臂II期非随机临床研究，在2020年4月10日至2022年5月31日之间共纳入40例符合入排标准的EGFR罕见突变阳性（20外显子插入突变患者除外）晚期NSCLC患者，评估一线接受奥希替尼Osimertinib（80mgPOQD）治疗的有效性和安全性，主要研究终点为ORR，次要终点为疾病控制率（DCR）、PFS、治疗失败时间（TTF）、总生存期（OS）、持续缓解时间（DoR）和安全性。基线特征包括：中位年龄72岁，22例（55%）男性患者，G719X突变患者20例（50%），S768I突变患者10例（25%），L861Q患者8例（20%）。
总之，这项研究显示，奥希替尼Osimertinib治疗既往未接受过任何治疗的EGFR罕见突变（20外显子插入突变）阳性NSCLC患者的ORR为55.0%，中位PFS为9.4个月，中位DoR为22.7个月。既往另一项研究显示，奥希替尼Osimertinib治疗既往接受过任何线数治疗NSCLC患者的ORR为50%，中位PFS为8.2个月，中位DoR为11.2个月（n=19）。显示的结果还在UNICORN回顾性研究中观察到（既往未接受过任何治疗的患者），以上这些结果均支持奥希替尼Osimertinib一线治疗EGFR罕见突变阳性晚期NSCLC患者。值得注意的是，本研究中位DoR的数据显著优于其他已发表的研究，相对而言ORR和中位PFS这与既往已发表的研究结果相似。
奥希替尼Osimertinib治疗EGFR常见突变患者有很好的入脑效果和抗CNS病灶活性。FLAURA研究证实，CNSORR可达91%（cEFR集），CNSCR可达41%（cFAS集），中位CNSPFS尚未达到。本研究则显示，合并CNS转移的EGFR罕见突变阳性患者的生存时间较未合并CNS转移的患者，但也观察到了奥希替尼Osimertinib对EGFR罕见突变患者也有CNS渗透作用，因此使用奥希替尼Osimertinib治疗EGFR罕见突变阳性且合并脑转移的NSCLC患者可能是一个合适的治疗手段。此外，奥希替尼Osimertinib的安全性谱可接受且与既往报道的结果一致。需要剂量下调的患者较少，但还是观察到了5例间质性肺病事件，与既往日本队列报道的发病率一致。
