近年来艾曲泊帕/艾曲博帕等血小板生成素受体激动剂相继问世，许多研究者开始探索SAA患儿IST方案治疗过程中加入艾曲泊帕/艾曲博帕等药物是否能够改善疗效。浙江大学医学院附属儿童医院近年开展了一项回顾性对照研究，对比了标准IST方案基础上联合艾曲泊帕和标准IST在SAA患儿之间的疗效。经过长期的随访，研究结果显示标准IST方案基础上联合艾曲泊帕/艾曲博帕展现出了较好的疗效，但是该联合方案需要一定的使用时间展现出治疗的有效性。SAA患儿接受标准IST方案联合艾曲泊帕治疗3个月后并没有展现出明显的疗效优势，但是该联合方案治疗6个月后展现了相比于标准IST方案更出色的疗效。该研究目前已在国外SCI期刊发布，初步证实了标准IST方案联合艾曲泊帕在SAA中的疗效。
SAA是一种可能危急患儿生命的疾病，目前治疗方法包括造血干细胞移植和IST，但部分SAA患儿对标准IST方案的疗效不佳，起效时间较慢，延长治疗时间。艾曲泊帕是一款血小板生成素受体激动剂，可提升SAA患儿的血小板水平、促进干细胞的增长和分化。浙江大学医学院附属儿童医院开展的这项研究的目的为对比标准IST方案和该方案基础上联合艾曲泊帕/艾曲博帕在SAA患儿中的疗效，期望证实联合方案对SAA患儿的疗效提升，为IST疗效不佳的SAA患儿的提供新的治疗选择。
这项回顾性研究共纳入57例患儿，分别接受标准IST治疗(39例)或IST联合艾曲泊帕治疗(18例)。研究结果显示：治疗3个月后，联合方案组的ORR为77.7%，CR率为22.2%，而IST组的ORR为56.4%，CR率为12.8%。治疗6个月后，联合方案组94.4%的ORR和50%的CR率显著高于IST组的ORR(69.2%)和CR率(17.9%)(P<0.05)。
联合方案组常见的不良事件包括胆红素水平轻微至中度升高，轻度恶心、呕吐和头晕，这部分不良反应均通过对症治疗改善。没有患儿因为不良反应停药。标准IST中加入艾曲泊帕可以提升SSA患儿的血液学反应，安全性良好，研究结果支持标准IST联合艾曲泊帕/艾曲博帕在SSA患儿治疗中的使用。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
