艾曲泊帕eltrombopag用于免疫抑制疗法(降低身体免疫防御的药物)无法控制疾病的成年患者，以及无法接受造血干细胞移植(患者的骨髓被来自捐赠者的干细胞取代以形成新骨髓)的成年患者。
疗效：1.成人中的ITP：对于成人ITP的治疗，艾曲泊帕eltrombopag与安慰剂(一种虚拟治疗)在两项主要研究中进行了比较，这些研究共涉及311名以前接受过治疗的患者，但这些治疗无效或疾病复发。艾曲泊帕eltrombopag比安慰剂更有效:在第一项研究中，服用艾曲泊帕eltrombopag的患者中有59%(73人中有43人)在治疗6周后血小板计数达到至少50，000/微升(这被认为足以防止出血并发症)，而服用安慰剂的患者中只有16%(37人中有6人)。在第二项研究中，服用艾曲泊帕eltrombopag的135名患者在6个月的治疗期间达到每微升50，000至400，000的目标血小板计数的可能性比服用安慰剂的62名患者高约8倍。除了来自另一项研究的数据之外，对这些数据的另一项分析检查了对药物的反应是否因成年患者在开始治疗前的诊断时间而异。在近400名ITP患者中，治疗6周后血小板计数达到至少50，000/微升的患者数量在开始治疗前诊断不到6个月的患者和诊断超过6个月的患者之间大致相当。来自科学文献的数据支持了这些发现。
2.儿童ITP：在一项主要研究中，艾曲泊帕eltrombopag对ITP儿童的疗效优于安慰剂，该研究涉及92名1至17岁、曾接受ITP治疗的儿童。这项研究持续了13周，观察了在没有抢救药物的情况下，在研究的第5周到第12周之间的8周中至少有6周血小板计数增加到至少50，000/微升的患者比例。大约40%的服用艾曲泊帕eltrombopag的人(63人中的25人)出现这种情况，而服用安慰剂的人只有大约3%(29人中的1人)出现这种情况。该研究的扩展发现艾曲泊帕eltrombopag在长期维持足够的血小板水平方面是有效的。
