以前的一项单组2期研究表明，艾曲泊帕eltrombopag提高了重度再生障碍性贫血患者的标准免疫抑制疗法(包括抗胸腺细胞球蛋白加环孢霉素)的疗效。研究人员指出需要一个3期随机试验来证实这些发现。
在国际开放RACE试验中，研究人员将197例获得性重度再生障碍性贫血患者随机分配到标准免疫抑制组(n=101中位年龄52岁)，包括40mg/kg抗胸腺细胞球蛋白(Atgam，Pfizer)每日四次加5mg/kg每日环孢菌素A，或标准免疫抑制疗法加150mg每日艾曲泊帕eltrombopag(n=96中位年龄，55岁)从第14天到6个月或3个月。3个月时的血液学完全缓解作为主要终点。正如先前报道的那样，研究人员观察到3个月的完全缓解率，艾曲泊帕eltrombopag联合治疗为22%，标准治疗为10%(合并OR=3.2；95%CI，1.3-7.8)。《新英格兰医学杂志》报道的结果也显示，6个月时，艾曲泊帕eltrombopag联合治疗的总有效率为68%，而标准治疗的总有效率为41%。艾曲泊帕eltrombopag组到首次反应的中位时间也更短(3个月对8.8个月)，EFS发生率更高(46%对34%)。艾曲泊帕eltrombopag耐受性良好，两个治疗组的不良事件相当。标准治疗组1例，联合用药组2例出现骨髓增生异常综合征。
基于这些发现，标准免疫抑制疗法加艾曲泊帕eltrombopag已成为未经治疗的重度或非常重度再生障碍性贫血患者的参考疗法。研究人员将对RACE-2研究进行长期跟踪，并与欧洲药品管理局进行交流，以了解欧洲患者如何获得治疗，因为2019年10月批准被拒绝。
