根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的一项研究，艾曲泊帕Eltrombopag是一种作为血小板生成素受体(TPO-R)激动剂的小分子，对患有严重血小板减少症的低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者有效。中期研究结果表明，它也具有可接受的安全性。初步研究表明，艾曲泊帕Eltrombopag可在治疗低危MDS和长期血小板减少症患者中发挥作用。研究人员试图进行一项试验，以评估艾曲泊帕Eltrombopag在改善MDS患者严重血小板减少症中的优点。
EQOL-MDS研究是一项多中心、单盲、安慰剂对照试验。研究小组纳入了血小板计数稳定的低至中等风险MDS成年患者。排除标准之一是以前使用过TPO-R激动剂。参与者以2:1的比例被随机分配到接受艾曲泊帕Eltrombopag(n=112)或安慰剂(n=57)。接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗的患者初始剂量为50mg，每日一次，随后每2周增加50mg，直到剂量达到300mg。研究人员在基线和研究期间的预定时间进行了外周血和骨髓评估。此外，他们还通过填写问卷来评估生活质量的变化。试验的终点包括艾曲泊帕Eltrombopag的短期和长期疗效，以及其安全性和耐受性。研究小组还评估了诸如血小板输注频率、输血不依赖持续时间和无进展生存期等参数。共有169名患者参与了这项研究；112人接受了艾曲泊帕Eltrombopag，57人接受了安慰剂。研究人员报告说，在接受药物治疗的参与者中，艾曲泊帕Eltrombopag是安全的，耐受性良好；重要的是，血小板完全缓解(根据2006年国际工作组标准定义)仅在接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗的参与者中观察到(27.9%)。
在接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗的47名血小板计数稳定的患者中，31名(66.0%)患者表现出完全缓解，而安慰剂组为6名患者(优势比，5.9；95%CI,2.3-14.9)。在数据截止时，艾曲泊帕Eltrombopag组的47例应答患者中有16例(34.0%)继续对治疗有应答，而安慰剂组6例应答患者中有1例(16.6%)继续对治疗有应答。在艾曲泊帕Eltrombopag组，47例患者中有12例(25.5%)失去稳定的血小板计数，60个月累积血小板减少无复发生存率为63.6%(95%CI,46.0-81.2)。在安慰剂组，6名应答者维持稳定的血小板计数直到研究结束，1名患者在76个月的应答后仍在研究中。
此外，根据该研究的作者，获得的血小板反应是“持久和稳定的”。研究小组还发现，每天一次50mg的剂量不仅足以获得血小板反应，而且实现这一目标所需的中位时间比预期的要短。在安全性方面，62名患者在艾曲泊帕Eltrombopag组和29名患者在安慰剂组出现1-2级不良事件(AEs），两组之间无统计学差异。值得注意的是，有18名患者因严重的肝脏或持续的3-4级AEs而需要永久停止治疗，而安慰剂组没有患者需要同样的治疗。
