艾曲泊帕eltrombopag为何能治疗白血病？临床前研究显示，艾曲泊帕eltrombopag可选择性地结合TPO受体，活化细胞内信号转导通路，增加骨髓祖细胞的增殖和分化，刺激MDS患者巨核细胞的产生。在健康男性中进行的一期安慰剂对照临床试验显示，艾曲泊帕eltrombopag以剂量依赖的方式增加了血小板计数。
艾曲泊帕eltrombopag在低危或中危-1的MDS患者中有效。一项意大利多中心试验取得了较好的结果，其试验对象为血小板计数<30×109/L的低危及中危-1MDS患者，艾曲泊帕eltrombopag起始剂量为50mg，每2周增加1次，最大剂量为300mg，随访6个月后，以血小板>100×109／L、无出血事件来界定，10例患者中有5例完全缓解，1例部分缓解。在治疗组中没有患者发展为进展性MDS(WHO标准规定的中危-2到高危)，安慰剂组有1例进展。对于高危MDS患者，Ⅰ期试验探索了艾曲泊帕eltrombopag联合阿扎胞苷的安全性及耐受性。该研究纳入了12例血小板计数<75×109/L并能接受阿扎胞苷治疗的初治高危MDS患者，在3个周期的阿扎胞苷治疗中联合使用艾曲泊帕eltrombopag，共测定了艾曲泊帕eltrombopag四个不同的剂量：50mg、100mg、200mg、300mg，结果显示，12例患者中的9例血小板计数增加或稳定艾曲泊帕eltrombopag最大的耐受剂量是每天200mg。
一项针对艾曲泊帕eltrombopag联合阿扎胞苷治疗MDS或AML的Ⅱ期研究显示，患者的血小板计数升高。2012年ASH会议上呈现的一篇关于艾曲泊帕eltrombopag在高危MDS中应用的初步研究显示，17例伴血小板减少的MDS患者（按WHO标准分级为中危-2到高危）或AML患者，用艾曲泊帕eltrombopag治疗8周后，如未获得血小板反应则继续增加剂量，最终有24%的患者获得了血小板反应，且在所有11例进行骨髓检查的患者中，未发现原始细胞增加。
Will等在2009年评估了艾曲泊帕eltrombopag对MDS及AML患者骨髓单个核细胞增殖、凋亡、分化、克隆形成、恶性细胞自我更新的影响，结果显示，艾曲泊帕eltrombopag并未刺激恶性骨髓单个核细胞的增殖和克隆，相反降低了恶性细胞的数量。一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲的Ⅰ/Ⅱ期试验评估了艾曲泊帕eltrombopag治疗复发的难治MDS或AML成年患者血小板减少的安全性及耐受性，共纳入98例患者，64例接受口服艾曲泊帕eltrombopag治疗，艾曲泊帕eltrombopag的开始剂量为50mg，一天一次，根据血小板计数、外周原始细胞数目，每两周增加一次剂量，最大剂量为300mg，34例接受安慰剂治疗，2组间外周血原始细胞增加的比例及中位骨髓原始细胞数量无统计学差异。
