目前针对ITP的两大发病机制:外周血小板破坏增多和骨髓血小板生成不足有不同的药物,其中艾曲泊帕(Eltrombopag)作为TPO受体激动剂,是中国ITP治疗指南中唯一具有最高等级(Ia)证据、获得A级推荐的药物。由于艾曲泊帕作用在跨膜区,因此不会与内源性TPO竞争,也不会诱导TPO抗体的产生,所以,艾曲泊帕的促生成作用是不可替代的。
在美国及欧盟,艾曲泊帕(Eltrombopag)获批用于一岁以上的儿童和成人ITP的患者,在中国真实世界的研究过程中,艾曲泊帕也表现出非常好的疗效性和安全性。在2019年,中国的儿童ITP专家诊疗的规范中,把艾曲泊帕作为一岁以上的ITP患者的二线推荐用药。那艾曲泊帕在儿童ITP患者的治疗中具有怎样的地位?在儿童ITP患者的治疗方面有哪些优势?
艾曲泊帕(Eltrombopag)在儿童ITP治疗中的临床获益已经显而易见:第一,具有显著的疗效,短时间内可提升血小板数量,减少临床出血,进而提高儿童患者的生活质量,减轻家长的焦虑,或联合用药为难治ITP患儿赢得缓解时间;第二,具有良好的安全性,在国内外长期临床使用中已被充分验证;第三,具有良好的经济效益比,减少激素引起的面容改变、身形改变等相关不良反应,显著降低患者的经济负担。
艾曲泊帕(Eltrombopag)在儿童患者中的用法用量:
儿童不是缩小的成人,不能照搬成人的剂量给药,应按年龄、体重及对药物的耐受进行个体化、精准化的给药。除了严格遵守艾曲泊帕(Eltrombopag)说明书中的注意事项外,还要在治疗过程中定期评估患者的临床血液学和肝功能相关指标,并根据疗效及患者耐受情况进行剂量方案的调整。
通常5岁或以下患者的起始剂量为每天1.5 mg/kg,6至11岁患者(体重≥27 kg)的起始剂量为每天37.5 mg,12岁或以上患者与成人类似,起始剂量为每天50 mg,且儿童一天最大剂量一般不超过75 mg。同时,在应用过程中密切监测血小板计数,观察儿童患者的临床出血情况。此外,当血小板计数在剂量爬坡期,应增加监测频率,每周至少监测一次,持续2周,之后每两周监测一次,稳定后可以每月监测一次。这种基于患者血小板计数及出血症状的个体化给药方案,目的是应用可维持血小板计数以避免或减少出血的最低剂量。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询: